Avances recientes en el tratamiento de la trombocitopenia
Las plaquetas o trombocitos forman parte de los componentes que circulan en la sangre. Estos elementos se forman en la médula ósea, a partir de una célula de gran tamaño: el megacariocito. Desde allí, se liberan al torrente sanguíneo, donde ayudan a detener las hemorragias. En este artículo abordaremos el tratamiento de la trombocitopenia, una condición en la que la concentración de plaquetas está disminuida.
¿Por qué es importante el recuento de trombocitos?
La principal función de las plaquetas es participar en la hemostasia, es decir, la coagulación. Esto lo hacen al permitir que se unan unos trombocitos a otros, adhiriéndose al vaso sanguíneo lesionado.
De esta manera, se conforma un coágulo que evita que la sangre escape. Es por ello que la concentración plaquetaria debe permanecer dentro de un rango establecido y normal.
Un exceso de estos elementos en la circulación es un factor de riesgo para que se produzca un evento trombótico. Por el contrario, una disminución en el recuento de plaquetas conlleva una mayor vulnerabilidad a sufrir sangrados. Este riesgo aumenta mientras más bajo sea el número de plaquetas en la sangre.
¿Qué es la trombocitopenia?
Aunque el límite inferior para la concentración plaquetaria suele rondar los 150 000 000 000 trombocitos/L, se considera trombocitopenia a una cifra menor de 100 000 000 000 plaquetas/L. O lo que es igual: menos de 150 000 plaquetas por microlitro de sangre.
Existen diversas afecciones que causan un recuento bajo de trombocitos. No obstante, la más frecuente resulta de un trastorno de origen autoinmunitario.
Es por esta razón que el término trombocitopenia se usa casi como un sinónimo de la trombocitopenia inmune. Este trastorno hematológico era conocido como púrpura trombocitopénica idiopática (PTI), pero en la actualidad no se recomienda dicha denominación, ya que muchos de los pacientes no presentan el sangrado cutáneo característico: la púrpura.
Aun así, las siglas PTI se siguen empleando.
Por otro lado, los mecanismos implicados en producir esta alteración sanguínea son tan diversos, que no existe un consenso para explicar la fisiopatología que la origina. Las manifestaciones clínicas de los pacientes con trombocitopenia confirman la gran variabilidad de factores involucrados.
Tratamiento de la trombocitopenia
En la mayoría de los casos, los pacientes presentan poca sintomatología y esta suele ser de leve a moderada. Por ello, se aconseja que el tratamiento de la trombocitopenia sea individualizado. Sdemás, la concentración plaquetaria no debería ser el único factor tomado en consideración.
Por otro lado, existe un consenso general sobre las metas que se plantean con las distintas opciones de abordaje disponibles. El objetivo principal es disminuir el riesgo de sangrado al incrementar el recuento plaquetario. No obstante, distintos estudios insisten en que no se debe intentar llevar este valor a límites normales.
Tal conducta sería una hazaña no solo innecesaria, sino perjudicial para el paciente. Ya que la calidad de vida también se cuenta como un factor importante en el tratamiento de la trombocitopenia. Y los efectos adversos no pueden ser mayores que los potenciales beneficios que ofrece la medicación.
Por tanto, la terapéutica no solo debe significar una mejoría de los síntomas y una disminución del riesgo de sangrado para el paciente, sino que también debe considerar el perfil de seguridad de las sustancias utilizadas para manejar el cuadro clínico.
Terapia convencional: ¿un tratamiento obsoleto para la trombocitopenia?
Los primeros intentos para controlar la plaquetopenia buscaban inhibir al sistema inmunitario. De esta forma, se entorpecían los mecanismos involucrados en la destrucción aumentada de trombocitos que se observa en la PTI. Sin embargo, este enfoque pone al paciente en una posición muy vulnerable, ya que incrementa el riesgo de infección.
Dentro de las pautas terapéuticas convencionales se encuentran las siguientes:
- Corticosteroides.
- Inmunoglobulina humana.
- Inmunosupresores.
Asimismo, también se usan agentes quimioterápicos y antibacterianos. La esplenectomía (cirugía para retirar el bazo) es la última medida disponible.
¿Qué opciones están disponibles en la actualidad?
Debido a que la inmunosupresión no es un tratamiento ideal por el riesgo elevado de infección, diversos investigadores han buscado otras moléculas, con el propósito de conseguir una terapéutica más segura. Estas líneas de investigación llevan más de una década en curso.
La pandemia por COVID-19 ha presionado la búsqueda de tratamientos efectivos con perfiles de seguridad mejorados en comparación a las terapias inmunosupresoras. La razón de esta demanda es clara: un sistema inmunitario suprimido es un factor de riesgo para desencadenar infecciones graves por COVID.
Es por ello que las investigaciones buscan moléculas específicas que puedan interactuar con algunos de los mecanismos involucrados en la trombocitopenia inmune. Para esto, es de vital importancia contar con una comprensión más amplia de dichos mecanismos.
Agonistas del receptor de la trombopoyetina
Existen dos moléculas que se están utilizando para tratar la trombocitopenia: romiplostim y eltrombopag. La finalidad de estos medicamentos es estimular la médula ósea para producir un mayor número de plaquetas. Hasta ahora, han mostrado ser efectivas y seguras.
A pesar de estos resultados, su uso solo está justificado en aquellos casos en los que la trombocitopenia persiste después de instaurarse un tratamiento con terapias convencionales. Por esta razón, a estas moléculas se les considera agentes de segunda línea.
Para lograr una mayor aceptación por la comunidad médica son necesarias investigaciones más amplias que brinden una mayor información sobre el perfil de seguridad de las moléculas.
Inhibidor de la tirosin-quinasa (SYK)
Otra opción de tratamiento de la trombocitopenia inmune es el fostamatinib, una molécula que evita que las plaquetas sean destruidas por el sistema inmunitario. Esta terapia se da por vía oral y ha demostrado buena tolerancia por parte de los pacientes, tras su reciente aprobación.
La respuesta es positiva, en especial para algunas personas con antecedentes de terapias convencionales inefectivas. Por otro lado, los efectos adversos descritos suelen ser de leves a moderados. Entre ellos, hipertensión arterial y diarrea.
Búsqueda de un tratamiento para la trombocitopenia: mirando hacia el futuro
Para finalizar, existen nuevos prototipos de tratamiento que se encuentran en diversas fases de investigación clínica. Algunos de ellos han mostrado resultados esperanzadores, pero con la salvedad de que los estudios incluyen grupos pequeños de pacientes. Es por esta razón que tanto los tratamientos más antiguos como las nuevas propuestas terapéuticas deben ser evaluadas de forma minuciosa.
De igual forma, todas estas investigaciones han sido posibles gracias a una mejor comprensión de los mecanismos implicados en la trombocitopenia. Por tanto, conseguir terapias más efectivas y seguras parece ser una posibilidad cercana.
Te podría interesar...
Todas las fuentes citadas fueron revisadas a profundidad por nuestro equipo, para asegurar su calidad, confiabilidad, vigencia y validez. La bibliografía de este artículo fue considerada confiable y de precisión académica o científica.
- Bidika, E., Fayyaz, H., Salib, M., Memon, A. N., Gowda, A. S., Rallabhandi, B., & Cancarevic, I. (2020). Romiplostim and eltrombopag in immune thrombocytopenia as a second-line treatment. Cureus, 12(8).
- Cabrera, F., Bressan, V., Lucero, P., Gutiérrez, I., Salvano, M., Gazzani, F. (2022). Trombocitopenia inmune primaria: reporte de casos no respondedores al tratamiento, Revista Método Investigación Aplicada a las Ciencias Biológicas, 7 (1), 37 – 41.
- Domarus, A., Farreras, P., Rozman, C., Cardelach, F., Nicolás, J., Cervera, R. Farreras Rozman. Medicina Interna (2020). Elsevier. 19na Edición.
- Donato, H., Bacciedoni, V., Rapetti, M., Lavergne, M., Rossi, N., Cedola, A. (2019). Trombocitopenia inmune. Guía de diagnóstico y tratamiento. Archivos Argentinos de Pediatría. 116 (Suplemento 6), S243 – S254.
- Fernández, S., González, J., Gálvez, E., Zubicarav, J., Sevilla, J., Sebastián, E. (2021). Manejo de la trombocitopenia inmune primaria. Comparación de dos cohortes históricas. Anales de Pediatría. 95, 86 – 92.
- Kessler, C. New strategies for the treatment of immune thrombocytopenia (2022). Clinical Advances in Hematology and Oncology. 20 (3). 151 – 153.
- Markham, A. (2018). Fostamatinib: first global approval. Drugs, 78, 959-963.
- Monteagudo, E., Astigarraga, I., Cervera, A., Dasí, M., Sastre, A., Berrueco, R., Dapena, J. (2019). Protocolo de estudio y tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria: PTI-2018. Anales de Pediatría. 91 (2), 127.e1 – 127.e10.
- Provan, D., Semple, J. Recent advances in the mecanisms and treatment of immune thrombocytopenia (2022). eBioMedicine Part of The Lancet Discovery Science. 76.
