Novedoso tratamiento logra curar el cáncer en una niña de 13 años

La terapia de edición de bases, descubierta hace menos de 10 años, se usó con éxito en una niña de Inglaterra. Hoy no hay rastros del cáncer en su cuerpo.
Novedoso tratamiento logra curar el cáncer en una niña de 13 años
Leonardo Biolatto

Escrito y verificado por el médico Leonardo Biolatto.

Última actualización: 12 diciembre, 2022

Hablar de un tratamiento para curar el cáncer parece milagroso. Sin embargo, la ciencia ha avanzado lo suficiente para encontrar vías alternativas a los abordajes convencionales.

Así lo demuestra Alyssa. Esta niña inglesa de 13 años fue tratada con un método que se usa por primera vez en pacientes con cáncer. A la fecha, según informó el Great Ormond Street Hospital for Children, está libre de la leucemia linfoblástica aguda que amenazaba su vida.

Su madre no puede creer que haya pasado de no tener esperanzas a imaginarla con una vida normal. Y todo ello se sustenta en la terapia de edición de bases, que apenas si lleva algunos años entre los científicos.

A finales del año pasado pensamos que iba a ser la última Navidad que íbamos a estar con ella. Y bueno, en enero, cuando cumplió 13 años, yo lo único que hice fue llorar.

~ Kiona, madre de Alyssa ~

¿Cuál era la enfermedad de Alyssa?

La leucemia linfocítica aguda o leucemia linfoblástica aguda es una neoplasia maligna de los glóbulos blancos. Se desarrolla a gran velocidad y puede resultar fatal en pocos meses.

Tiende a iniciar en la médula ósea, donde los linfocitos (un tipo de glóbulos blancos) se reproducen de manera descontrolada. De allí pasan a la sangre y alcanzan otros órganos, prolongando su reproducción excesiva. Por lo tanto, pueden encontrarse rastros en el hígado, en los ganglios linfáticos, en el bazo y hasta en el sistema nervioso central.

Las estadísticas indican que esta leucemia es más frecuente en los niños que tienen menos de 5 años de edad. Luego, hay otro pico de presentación en los mayores de 50. Aun así, el 60 % de los casos se diagnostican en infantes.

Se estima que el riesgo de padecer la leucemia linfoblástica aguda es de 1 en 1000, con mayor probabilidad entre las mujeres que entre los varones. Aunque los niños se diagnostican más, tienen mejor pronóstico que los adultos.

Alyssa fue tratada según el protocolo convencional. Recibió quimioterapia y un trasplante de médula ósea. Pero su respuesta fue pobre y no había perspectivas de remisión de la enfermedad.

El nuevo tratamiento para curar su cáncer apareció como la última opción. Los investigadores que llevaban adelante experimentos con la terapia de edición de bases ofrecieron a su familia participar en un ensayo clínico.

Era la primera vez que se probaría en humanos. Alyssa aceptó y el resultado fue más que gratificante.

Glóbulos blancos.
Los glóbulos blancos son de diferentes tipos. Los linfocitos fueron los que se alteraron en el cuerpo de Alyssa.


¿Cómo funciona este nuevo tratamiento para curar el cáncer?

La terapia de edición de bases se fundamenta en la composición del ácido desoxirribonucleico o ADN. Allí está la información genética que codifica cómo somos y cómo funcionamos.

Los científicos han logrado llegar a ese código, que se compone de nucleótidos. La combinación de los diferentes nucleótidos (que serían como letras) forman instrucciones naturales (que serían las palabras).

Modificar una letra (un nucleótido) es cambiar la palabra y, por lo tanto, cambiar las instrucciones con las que se rige el organismo. La terapia de edición de bases fabrica estas instrucciones a voluntad, para guiar procesos de las células, según lo que los científicos quieran que una célula haga.

Pero no es tan fácil como decirlo. Para cambiar un nucleótido se necesita una tecnología específica y dar en el clavo con la instrucción que se pretende.

El nuevo tratamiento para curar el cáncer de Alyssa no se concretó en uno, sino en varios pasos:

  1. Una persona donó linfocitos que fueron modificados con la terapia de edición de bases para que el cuerpo de Alyssa no los ataque.
  2. Estos mismos linfocitos donados fueron modificados de nuevo para que no se ataquen entre sí, que es algo muy frecuente en la donación de glóbulos blancos.
  3. Otra modificación se empleó para que las células donadas permanezcan invisibles ante los tratamientos anticancerosos.
  4. Finalmente, la última edición de bases se hizo para que los linfocitos donados fuesen capaces de atacar los linfocitos malignos de Alyssa y los eliminaran.


Devolver el sistema inmunitario

Una vez que las células donadas modificadas ingresaron al cuerpo de Alyssa y destruyeron el cáncer, hubo que concretar otro trasplante de médula ósea para la niña. De esta manera, se restituía su sistema inmunitario.

Tampoco el proceso fue sencillo. Alyssa estuvo expuesta a contraer infecciones severas mientras permaneció en el hospital por 4 meses. Recibía pocas visitas y su hermano ni siquiera se podía acercar, ya que él asistía a la escuela y podía ser portador de gérmenes.

A pesar del esfuerzo, la remisión se concretó. Hoy no hay rastros de la leucemia en el cuerpo de la niña y, si bien sigue en controles periódicos, se asume que el nuevo tratamiento para curar el cáncer es una promesa concreta para muchos otros pacientes. En especial, para aquellos niños con esta misma enfermedad que no responden bien a la terapia convencional.

Niño con cáncer en tratamiento.
Un porcentaje de niños no responde bien a las terapias convencionales, por lo que podrían beneficiarse de la edición de bases.

¿Cuál es el futuro de la terapia de edición de bases?

No solo estaríamos ante un nuevo tratamiento para curar el cáncer. La terapia de edición de bases es reciente y se realizan diferentes investigaciones en el mundo para encontrarle aplicaciones clínicas.

Quizás, una de las más relevantes sea la que está dirigida a la anemia de células falciformes. Debido a que esta patología responde a una causa de falla genética, la corrección de los nucleótidos defectuosos sería, así sin más, curativa.

También podrían fabricarse medicamentos genéticos a medida del paciente. Esto implicaría la producción de una pastilla o un vial que sea coincidente con la persona que lo recibirá, de manera que trate su particularidad de la enfermedad, sin efectos adversos.

Se vislumbra como el futuro de la medicina personalizada.

Por lo pronto, en lo inmediato, el Great Ormond Street Hospital for Children ha informado que tiene 10 pacientes más con un cuadro similar al de Alyssa. Serán los próximos en recibir este novedoso tratamiento que busca curar el cáncer.

Esta es nuestra ingeniería celular más sofisticada hasta el momento y allana el camino para otros tratamientos nuevos y, en última instancia, mejores futuros para los niños enfermos.

~ Waseem Qasim, inmunólogo ~
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