Etapas del desarrollo de un medicamento

Revisado y aprobado por la farmacéutica Lourdes Martínez

Escrito por Carolina Betancourth

Última actualización: 18 octubre, 2022

Durante siglos, el desarrollo de un medicamento estuvo basado en preparaciones crudas de plantas, animales o minerales. Así, mediante el método ensayo-error, conseguían convertirse en un tratamiento.

Sin embargo, con el desarrollo de la investigación en medicina y química, se hizo posible la identificación y purificación de los componentes activos de viejas preparaciones. Posteriormente, esto permitió el desarrollo de medicamentos.

Desde entonces el tratamiento de un gran número de enfermedades se vio beneficiado. No obstante, debido a la aparición de efectos adversos, el proceso de desarrollo de los medicamentos se volvió más complejo y largo.

Cada año, cientos de millones de dólares son invertidos en el estudio farmacéutico. Y es que para reunir los requisitos de eficacia y seguridad, todo medicamento debe atravesar un riguroso proceso de investigación y calidad. Este es un requisito fundamental para su posterior comercialización y administración en personas.

Descubrimiento y desarrollo de un medicamento

Por lo general, la primera etapa del desarrollo de un medicamento o fármaco comienza con la identificación de dianas terapéuticas. Estas suelen marcar el desarrollo de la investigación. Las “dianas” están asociadas a una enfermedad y el fármaco actuará sobre ellas. La mayoría son lípidos, proteínas o ácidos nucleicos.

Una vez identificadas, se realiza un estudio para determinar cómo funcionan y cómo influyen en el desarrollo de una enfermedad. Luego, se realiza un experimento conocido como “selección de alto rendimiento”. El objetivo es encontrar el compuesto químico o anticuerpo que se pueda unir a la diana o que le afecte de tal modo que modifique la enfermedad.

Finalmente se identifican los compuestos potenciales. Estos son aquellos que se cree que tienen posibilidades de, en un futuro, ser desarrollados como medicamentos.

Lee también: Remedios naturales sustitutos de medicamentos comunes

Investigación preclínica

En esta fase, lo que se pretende principalmente es averiguar cómo se distribuye o elimina el medicamento del organismo. Asimismo, se busca conocer sus efectos sobre los órganos en distintas dosis. Dado que el desarrollo de un medicamento es un proceso complejo, se realizan múltiples ensayos del compuesto seleccionado en el laboratorio hasta conocer si es o no segura su administración en humanos. Con el fin de confirmar esta información, la fase preclínica incluye:

• Ensayos en organismos vivos (in vivo).
• Estudios en células y tejidos desde recipientes de vidrio o plástico (in vitro).
• Formulación del medicamento para uso en pruebas clínicas (CMC).
• Estudios de farmacología y toxicología. Los resultados deben ser entregados a las agencias reguladoras correspondientes, ya que son las que autorizan los ensayos clínicos en humanos.

Investigación clínica

En la investigación clínica se realizan exhaustivos ensayos para determinar cómo actúa el medicamento en los seres humanos. También se determina si es eficaz en el tratamiento de la enfermedad.

Antes de iniciar esta fase, los investigadores deben entregar a los agentes reguladores (FDA para Estados Unidos, EMA para Europa y AEMPS para España) el documento de Proceso de Investigación de un Nuevo Medicamento (IND, por sus siglas en inglés). En este se reúne la información detallada de la investigación:

• Resultados preclínicos.
• Estructura química.
• Modo de actuación.
• Toxicidad y efectos secundarios de los ensayos hechos en animales.
• Proceso de producción.

Además, debe incluir un protocolo del ensayo clínico en humanos que se desea llevar a cabo:

• Número de participantes previstos.
• Centros implicados.
• Criterios de selección de pacientes.
• Medidas de seguridad y eficacia.

Visita este artículo: Las 9 bacterias peligrosas más dañinas para el ser humano

Tras recibir la autorización del ente correspondiente, la etapa clínica atraviesa una serie de fases.

Fase 1

El objetivo es conocer el comportamiento del compuesto experimental en el organismo y los rangos de dosis aceptables. A menudo, se realizan pruebas en grupos pequeños de pacientes y voluntarios sanos.

Fase 2

En esta fase del desarrollo de un medicamento, se realizan análisis con la participación de más  de 100 pacientes (hasta 500). Se trata de estudios terapéuticos exploratorios. Los investigadores suelen preferir pacientes que no tomen otros tipos de medicación para otras patologías. Esto se debe a que esto podría alterar los posibles resultados. Sus objetivos son:

• Evaluar si el fármaco es eficaz.
• Continuar la investigación de la seguridad del componente.
• Determinar la dosis óptima.
• Encontrar la mejor forma de administración (inyecciones, tabletas, entre otros).

Fase 3

En esta fase del desarrollo de un medicamento se realizan estudios a gran escala, con la participación de 500 a 5000 pacientes. La cantidad depende de la enfermedad y la estructura de la investigación. Sus objetivos son los siguientes:

• Confirmar la eficacia del compuesto.
• Monitorizar los efectos secundarios.
• Comparar el fármaco con otros tratamientos utilizados para la misma enfermedad.
• Evaluar la tolerabilidad del medicamento candidato con un placebo.

Fase 4

En esta fase, se envía la solicitud de comercialización de un nuevo medicamento a las agencias reguladoras competentes. Además, es frecuente que, aunque el medicamento haya sido aprobado por los agentes reguladores, se continúen realizando ensayos clínicos. Esto se hace para obtener información adicional, ya sea de sus beneficios o de sus efectos adversos.

Registro y autorización

Para registrar un nuevo medicamento, las autoridades reguladoras deben analizar minuciosamente todos los estudios preclínicos y clínicos. Para ello, es necesario describir de manera exhaustiva el proceso de fabricación en la solicitud. Si al finalizar la revisión, los agentes están de acuerdo en que los datos prueban la calidad, eficacia y seguridad del fármaco, se otorga la autorización para su comercialización.

Lanzamiento y seguimiento

Una vez que el fármaco comienza a comercializarse, es necesario seguir vigilando su comportamiento en el organismo. Esto es especialmente importante en lo que respecta a los efectos adversos. Con frecuencia se realizan nuevos ensayos clínicos, como los de la fase 4. El objetivo es seguir determinando su efectividad, añadir nuevas indicaciones o mejorar las formulaciones existentes.