¿Cuál es el proceso que pasa un medicamento antes de salir al mercado?

Revisado y aprobado por el biotecnólogo Alejandro Duarte

Escrito por Equipo Editorial

Última actualización: 25 mayo, 2023

Cada año se comercializan aproximadamente 50 fármacos nuevos. No obstante, antes de poner el medicamento en el mercado, hay que hacer mucha investigación. En este proceso son descartados aquellos que no cumplen su función o tienen contraindicaciones serias.

Durante estos años de investigación (hablamos de más de 10 años por cada nuevo fármaco) se gastan alrededor de 450 millones de euros. Ante todo, se busca que antes de poner un medicamento en el mercado, éste tenga:

• Una máxima eficacia.
• Una seguridad a corto y largo plazo.
• Los mínimos efectos secundarios posibles o despreciables en relación a su beneficio.
• Una administración y conservación fácil si es posible.

Todo ello se va a estudiar mediante diferentes pruebas, denominadas ensayos clínicos. Lo explicaremos más adelante.

Proceso para poner un medicamento en el mercado

Lo primero que se debe hacer cuando se va a tratar de diseñar un nuevo fármaco es tener claro el efecto que estamos buscando. Esto quiere decir que se debe conocer perfectamente la enfermedad o el problema que queremos  tratar con ese fármaco nuevo.

Para ello se deben analizar todos los componentes moleculares que intervienen en la enfermedad o en el proceso biológico en el que nos estamos centrando. Este proceso es complicado y tedioso pero es imprescindible.

Cuando ya se tiene clara la diana donde queremos que actúe es hora de buscar en las bibliotecas de compuestos. La biblioteca de compuestos es una base de datos en la que hay millones de compuestos y podemos hacerles modificaciones químicas con sistemas informatizados para hacernos una idea de cuál podría tener eficacia y cuál no.

Una vez se hayan elegido varios compuestos que pensemos que puedan tener eficacia se han de sintetizar en el laboratorio y se tienen que someter a los ensayos clínicos.

Ver también: El metabolismo de los fármacos

¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es una evaluación experimental que se lleva a cabo sobre un medicamento antes de salir al mercado. Se aplica en seres humanos para valorar la eficacia y la seguridad del producto.

Antes de los ensayos clínicos el compuesto nuevo ha de someterse a unos estudios preclínicos que se realizan en animales. Normalmente se requiere un mínimo de dos modelos animales. Se pretende evaluar la actividad biológica del medicamento antes de salir al mercado.

Estudios preclínicos

Para realizar los estudios preclínicos en un medicamento antes de salir al mercado se han de tener en cuenta diferentes parámetros como:

• Metabolismo
• Rango de dosis
• Distribución
• Adsorción
• Secreción

Dentro de estas pruebas también se realizan estudios de toxicidad aguda y crónica. La toxicidad aguda es la que se da en un periodo de tiempo corto que puede producir la muerte inmediata en el sujeto que ha sido expuesto al producto.

Por el contrario, la toxicidad crónica se produce cuando se sufren síntomas a largo plazo después de una exposición continuada a la fuente tóxica.

Además de la toxicidad, se han de realizar en esta etapa estudios sobre la reproducción y la teratogénsesis. Este último término se refiere al estudio de los productos teratogénicos, que son los que son capaces de provocar un defecto congénito en el feto durante el embarazo.

Una vez realizados estos estudios preclínicos, si el compuesto en cuestión los supera, pasa a la fase de los ensayos clínicos.

Te recomendamos leer: 6 errores garrafales por los cuales los medicamentos no funcionan

Fase I de los ensayos clínicos: ¿es seguro el tratamiento?

Los ensayos en fase I para un medicamento antes de salir al mercado son el punto en el que por primera vez se involucra a personas.

La razón que justifica este tipo de estudios es la de determinar la mayor dosis que se puede tomar sin que se produzcan efectos secundarios graves. Aunque el uso del supuesto medicamento se ha probado en los estudios preclínicos, a veces es difícil extrapolar los datos a los seres humanos.

Otra utilidad de realizar la fase I de los ensayos clínicos es la de decidir la mejor forma de administración del nuevo tratamiento. Esta fase suele durar entre uno o dos años.

Fase II de ensayos clínicos: ¿es eficaz el tratamiento?

Si una vez superada la fase I se considera que el medicamento nuevo es razonablemente seguro, se puede someter a la segunda fase para saber si el tratamiento funciona.

El tipo de respuesta que se espera en esta fase dependerá de lo que los médicos estén buscando. Por ejemplo, puede ser que el objetivo sea una mejora en la calidad de vida. Por el contrario, si se trata de un tumor, que disminuya su tamaño.

En esta fase se establece la eficacia real del fármaco y se desarrolla en grupos homogéneos de pacientes voluntarios. Con ello se va a definir la dosis mínima efectiva y la dosis máxima tolerada. Es decir, cual es la mínima dosis que consigue el efecto buscado y cual el la dosis máxima que no produce efectos adversos graves.

Fase III de los ensayos clínicos

El objetivo de esta fase es comparar la seguridad y la eficacia del nuevo medicamento con otro que se esté usando con los mismos fines.

Se realizan ensayos multicéntricos y de larga duración. Suelen requerir dos o cuatro años y permiten la aprobación de dos de cada tres fármacos.

Tras la evaluación de los resultados, la EMEA o FDA deciden si el fármaco es apto para su comercialización.

Fase IV: ¿qué más debemos saber?

Una vez comercializado el fármaco se somete a una vigilancia. Por lo tanto, se estudian los efectos a largo plazo, así como la aparición de efectos adversos. La fase IV se puede denominar la fase de farmacovigilacia.

La farmacovigilancia es la ciencia que trata de recoger, vigilar, investigar y evaluar la información sobre los efectos de los medicamento. Tiene como objetivo identificar información sobre nuevas reacciones adversas y prevenir los daños en los pacientes.